Com técnica de edição de DNA, cientistas fazem rato cego recuperar visão

A corrida de aplicações da técnica Crispr-Cas9, que permite recortar e editar o DNA, está em velocidade tão surpreendente quanto foi sua chegada revolucionária no mundo da ciência. Um estudo nos EUA conseguiu recuperar parcialmente a visão de ratos cegos com a troca de genes defeituosos por genes saudáveis. É inédito o feito sobre células adultas.

Na China, células editadas foram injetadas pela primeira vez em humanos para o tratamento de um paciente com câncer de pulmão. De maneira simplificada, a técnica permite eliminar partes indesejadas do genoma - que causam doenças, por exemplo. E caso necessário, é possível inserir novas sequências no local. Os cientistas fazem com o DNA o mesmo que fazemos com palavras em um editor de textos no computador.

O uso da Crispr-Cas9 é visto como grande esperança para o tratamento de uma série de doenças genéticas, como distrofia muscular, hemofilia e fibrose cística. 

Ratos recuperaram parte da visão

No estudo feito por pesquisadores do Instituto Salk, na Califórnia, ratos adultos tiveram o DNA programado para ter uma forma de cegueira chamada retinite pigmentosa, ou retinose pigmentar. A doença é caracterizada pela existência de genes defeituosos que causam a degeneração da retina e a cegueira.

Esses genes das células da retina, que não podem mais se dividir, foram editados e consertados após o nascimento dos ratos. A não-divisão é uma característica das células que compõem a maioria dos tecidos desenvolvidos --como o cérebro, coração, rins e fígado. 

"Pela primeira vez, pudemos entrar em células que não se dividem e modificar o seu DNA à vontade. As possíveis aplicações desta descoberta são vastas", disse Juan Carlos Izpisua Belmonte, que liderou a pesquisa, em reportagem do Guardian. O estudo foi publicado na revista Nature. Para o cientista, a técnica poderá ser testada em seres humanos em um ou dois anos.

Já pesquisadores da Universidade de Sichuan, na China, realizaram a primeira aplicação da técnica em humanos. Eles coletaram o sangue de um paciente com câncer de pulmão e desativaram um gene das células imunológicas que bloqueia a resposta imune. Ao injetarem as células modificadas, os cientistas pretendem fazer com que o câncer deixe de se proliferar. A pesquisa também foi publicada na Nature.

Com as pesquisas mais recentes, trocar genes defeituosos por funcionais em crianças e adultos tornou-se algo mais próximo.

Recortando e colando

O Crispr-Cas9 pode ser entendido como uma "tesoura" que recorta partes precisas do DNA e cola outras combinações de genes, consertando sequências danificadas. A técnica utiliza uma enzima para recortar o DNA e uma guia molecular, que é programada para indicar com precisão a seção que receberá o corte.

Na pesquisa do Instituto Salk, um vírus foi o responsável por levar o kit de ferramentas do Crispr-Cas9 até as células da retina dos ratos cegos. A intervenção foi feita quando os ratos tinham três semanas de vida. A técnica consertou os genes defeituosos que levavam à cegueira.

Para os pesquisadores, o tratamento teria eficácia ainda maior se a "manutenção" fosse feita mais cedo, quando a retina ainda não estava muito danificada. A aplicação em humanos depende, dentre outras coisas, de ganho de eficiência, já que só cerca de 5% das células defeituosas foram corrigidas com sucesso nos ratos.

Já no estudo da Universidade de Sichuan, a edição de células foi feita fora do organismo, utilizando-se o sangue coletado. Elas foram cultivadas, multiplicadas e injetadas no paciente com câncer de pulmão. A intervenção faz com que as células deixem de codificar a proteína PD-1, que está ligada ao bloqueio da resposta imunológica. Sem esse bloqueio natural, a esperança é a de que os glóbulos brancos possam atacar o câncer e eliminá-lo.

A equipe de Lu You, que lidera a pesquisa, está monitorando a evolução da doença, ainda sem resultados da eficácia do tratamento. O estudo possui como objetivo principal testar a segurança do uso da técnica do Crispr-Cas9 em humanos. Garantir que o processo não causa danos ao organismo é fundamental para o avanço da tecnologia.